基因治疗行业市场投资情况如何?随着近年来国内CGT临床试验的大量开展、基因治疗产品的陆续获批上市及相关产业政策支持，预计中国基因治疗市场规模将迅速扩大。众多的跨国制药公司和基因治疗专业公司纷纷斥巨资加大研发力度，抢占二十一世纪生命科学的制高点。基因治疗在生物技术发达的欧美已经度过了萌芽阶段，现在处于市场爆发前的黎明。基因治疗未来将在临床上大规模应用的趋势是确定的。

国外基因治疗Vyjuvek获批

(资料图片仅供参考)

Krystal Biotech公司宣布，FDA已批准其基因疗法Vyjuvek(beremagene geperpavec)上市，用于治疗营养不良性大疱性表皮松解症(DEB)。这款基因疗法的获批斩获了多项“第一”，公司表示，它是首个FDA批准的外用基因疗法，也是首款可重复给药的基因疗法，也是首款获批治疗DEB的基因疗法。

Vyjuvek是一款使用单纯疱疹病毒(HSV)载体的获批基因疗法，它的上市也代表着基于非腺相关病毒(AAV)载体基因疗法的开发取得了关键性进展。公司在电话会议上宣布，Vyjuvek每瓶的价格为24,250美元，平均每位患者每年使用26瓶。公司表示，这意味着每位患者每年的费用约为631,000美元，经过政府强制折扣后为485,000美元。

受到产品获批影响，Krystal Biotech股价瞬间拉升10%，目前市值25亿美元左右。今年Q1公司研发费用支出1228万美元，截止一季度公司在手现金及等价物1.4亿美元。

基因治疗发展如何?2023年基因治疗行业投资潜力预测

在监管规范和政策支持下，国内基因治疗行业有望实现“弯道超车”，提升国内生物医药产业的整体创新能力和前沿领域影响力。资料显示，2025年我国基因治疗市场规模将达到179亿元左右;假设在2025-2027年之间，我国基因治疗CAGR增速与全球保持一致，我国基因治疗市场规模将达到500亿元左右。

目前中国的基因治疗行业应该说已经形成了一个初步具备的产业链，中上游的厂商获得收入，产生了利润，因为它本质上有点像服务商，只要想进行产品开发，就得用到它的服务。下游主要是产品商，比如做药物开发的，要药物上市之后才能获得收入来源。从长期来看，下游的药品一旦能够上市销售，给它的回报是长期的、稳定的。

近年来，全球基因治疗行业开始高速发展。从2016年到2020年，市场规模从50.4百万美元增长到2075.4百万美元，预计到2021年，全球基因治疗市场规模将达到3777.2百万美元。2022年将进一步增至6610.2百万美元。

中国基因治疗市场规模为2380万美元，2016-2020年CAGR仅为12.2%。随着近年来国内CGT临床试验的大量开展、基因治疗产品的陆续获批上市及相关产业政策支持，预计中国基因治疗市场规模将迅速扩大。迅速扩大的市场规模衍生出充足的基因治疗产品研发需求，为CDMO企业发展提供广阔空间。

我国基因治疗临床试验适应症领域分布最广的是肿瘤，占比高达68%，其次是单基因疾病，占比12%。传染病、心血管疾病、神经疾病、眼部疾病占比分别约为6%、6%、2%、1%。

其中，值得一提的是，CDMO(即定制研发生产机构)由于在其中扮演了至关重要的角色。借此，细胞基因治疗CDMO市场规模也开始快速增长。有数据显示，该全球市场已从2016年的7.7亿美元增长至2020年的17.2亿美元，年复合增长率达22.4%，到2025年预计将增至78.6亿美元。

基因治疗可根据实现手段的不同分为离体治疗和体内治疗两大类。数据显示，体内基因治疗和体外基因治疗占比相差不大，分别占比55%、45%。病毒仍是最常用的基因载体。采用体内方法还是体外方法由很多因素决定，比如疾病产生部位、体内细胞的获取难度等等，总体来说，体内方法和体外方法没有显著的优劣差异。

基因治疗在利好政策的支持下，加上技术升级、资本加码，细胞基因治疗行业将成为医疗领域新兴的发展方向，预计在未来20年可以保持高速增长，并深刻改变人类疾病治疗的方式。当前，出于对市场的看好，包括复星凯特、药明巨诺、传奇生物等大批本土药企都已入局。据了解，由于该行业门槛高，监管要求严，还有不少基因治疗产业链上的企业也都迎来了更多机遇。

中国基因治疗行业波特五力模型分析

一、基因治疗行业现有竞争者之间的竞争状况

二、基因治疗行业关键要素的供应商议价能力分析

三、基因治疗行业消费者议价能力分析

四、基因治疗行业潜在进入者分析

五、基因治疗行业替代品风险分析

中国基因治疗行业研究报告由中研普华行业分析专家领衔撰写，主要分析了行业的市场规模、发展现状与投资前景，同时对基因治疗行业的未来发展做出科学的趋势预测和专业的行业数据分析，帮助客户评估行业投资价值。

基因治疗行业研究报告旨在从国家经济和产业发展的战略入手，预测未来业务的市场前景，以帮助客户拨开政策迷雾，寻找基因治疗行业的投资商机。报告在大量的分析、预测的基础上，研究了行业今后的发展与投资策略，为企业在激烈的市场竞争中洞察先机，根据基因治疗市场需求及时调整经营策略，为战略投资者选择恰当的投资时机和公司领导层做战略规划提供了准确的市场情报信息及科学的决策依据。

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